本报讯 (记者 张亦筑)有“不治之症”之称的视网膜变性疾病,通过植入胚胎干细胞,或将为更多患者带来光明。5月20日,记者走进上个月刚通过验收的重庆市视觉损伤与再生修复重点实验室后得知,由实验室承担的国家重大科学研究计划项目“胚胎干细胞治疗致盲性眼病基础与临床转化研究”已进入Ⅱ期临床研究,预计将用2年左右时间,对胚胎干细胞治疗致盲性眼病的有效性进行验证和评价。
昨日上午,当记者来到位于第三军医大学西南医院的实验室时,两名研究人员正在为一只出生7天的小鼠做眼睛手术。“这种小鼠刚一出生就会出现视网膜变性,大概30天会失明。利用胚胎干细胞移植进行治疗,从目前的研究来看,能延缓它失明的时间。”实验室副主任徐海伟说。
据介绍,视网膜变性疾病属于视网膜视神经性损伤致盲疾病,包括视网膜色素变性、老年性黄斑变性、糖尿病视网膜病变和高度近视导致的视网膜变性等。比如视网膜色素变性是一种遗传性疾病,有关调查显示,我国发病率约为1/3000,部分患者从四五岁就表现出夜盲等特征,随着年龄的增长最终会导致失明;老年性黄斑变性常常在65岁以上出现,80岁以上发病率为20%。“它不像白内障、青光眼等可以通过手术、药物等进行治愈,目前来说,视网膜变性疾病尚无有效的治疗方式。”徐海伟说。
为此,从2002年开始,由阴正勤教授牵头的研究团队针对严重致盲性疾病展开研究,并于2012年承担了重庆市视觉损伤与再生修复重点实验室建设。这也成为除美、英、徳、日等国相关机构以外,我国唯一一家系统研究干细胞治疗致盲性疾病的机构。
“在研究过程中,我们收集了416例遗传性视网膜色素变性病例,对疾病的发病与修复机制进行了研究,发现了7个新的致病基因突变位点。”他告诉记者,此外,研究团队还开展了胚胎干细胞三维培养,进行干细胞临床研究,并取得了重要突破。
实验室干细胞临床转化组副组长刘勇表示,经过Ⅰ期临床对干细胞治疗的安全性进行研究后,目前已经进入Ⅱ期临床研究,计划在2年内,完成对60名中晚期视网膜变性疾病患者的临床试验,通过将培养的干细胞移植到患者视网膜下腔,持续观察干细胞的存活情况等特征,来评价干细胞治疗的有效性。
“将研究成果运用到临床是最大的难点。我们的目标是先实现患者视力的维持,不再持续下降至失明。然后再攻破治愈难题,这有望让过去不可治的致盲性眼病变得可治。”刘勇说,如果今后完成Ⅲ期临床研究,那么患者也许只需要做一次干细胞移植手术,就不会失明。
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